2024年4月24日，海昶生物自主研发的创新型小核酸药物HC0301(别名“WGI-0301”)获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批准。此前，该药物已于2024年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的II期临床试验默许，显示出其在国际舞台上的竞争力与潜力。
HC0301是基于海昶生物自主研发的QTsomeTM核酸递送技术，成功研发出的一种新型AKT-1抑制剂。该技术通过高效地将反义寡核苷酸Archexin包裹在脂质纳米颗粒中，实现了对AKT-1的有效抑制。AKT-1作为肿瘤治疗的重要靶点，与包括晚期肝癌在内的多种实体瘤的增殖、存活等过程密切相关。HC0301通过特异性结合AKT-1，有效降低其蛋白表达，展现出独特的抗肿瘤机制。
之前在美国进行的I期临床试验中，HC0301已显示出良好的安全性，并在晚期实体肿瘤的治疗中展现出初步疗效。此次获得NMPA的临床试验批准，将进一步验证其在晚期肝癌患者中的治疗效果和安全性，有望为这一领域的治疗带来革命性的改变。
值得一提的是，HC0301还获得了FDA授予的孤儿药资格认定，这体现了其在国际上治疗罕见疾病方面的独特价值和潜力。海昶生物将继续加大研发投入，加快HC0301的临床研究进程，以期早日为肝癌患者带来福音。同时，公司也将积极探索HC0301在其他类型肿瘤治疗中的应用，为全球多类肿瘤的患者提供更多、更好的治疗选择。
此次HC0301获中国NMPA批准进入临床试验，不仅是对海昶生物研发实力的肯定，也展示了中国在生物医药领域的创新能力和国际竞争力。随着研究的深入和临床数据的积累，相信HC0301将为全球肝癌和其他癌种患者带来更为安全有效的治疗方案，为抗击癌症贡献中国力量。
关于海昶生物
浙江海昶生物医药技术有限公司位于杭州中国医药港，是一家以创新生物医药技术开发为主，具有自主创新能力和全球知识产权的国家高新技术企业。公司紧紧围绕“分享、进取、求真、务实”的核心价值观，以药物递送系统开发和产业化为核心，专注于mRNA疫苗、小核酸药物等核酸创新药及高端复杂注射剂的开发。产品管线覆盖传染病预防、肿瘤免疫治疗、抗肿瘤、镇痛等领域。
