近日，海昶生物自主研发的创新型小核酸药物HC0301已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的II期临床试验默许，将在美国马里兰大学肿瘤中心（Marlene and Stewart Greenebaum Cancer Center）率先开展针对晚期肝癌的国际多中心临床研究。
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肝癌是全球排名第六的常见癌症类型，同时也是导致癌症相关死亡的第四大成因。据报道，2020年全球新增肝癌病例约为90万，其中死亡人数超过83万。由于肝癌的起病过程极为隐匿，高达80%的患者在首次诊断时已经处于转移且不可切除的阶段，疾病进展迅速且预后较差。因此，对于晚期肝癌患者来说，寻找有效的治疗手段以及建立末线序贯疗法显得尤为迫切。海昶生物利用其自主研发的QTsomeTM核酸递送技术，成功将反义寡核苷酸Archexin包裹在脂质纳米颗粒内，进而研发出新型AKT-1抑制剂——“HC0301”。这项技术旨在改变Archexin体内药代过程，可以优化药物的递送效率和精准度，从而提高其治疗效果。AKT-1是一种在多种实体瘤中高表达的蛋白，与肿瘤增殖、存活、血管生成和免疫耐药密切相关，是一个重要的肿瘤治疗靶点。HC0301可特异性结合AKT-1 mRNA，进而降低AKT-1蛋白表达下调，这一独特的机制在抗肿瘤治疗上展现出巨大的应用潜力和价值，为未来的研究和治疗提供了广阔的发展空间。HC0301针对晚期实体肿瘤的I期剂量递增临床试验（NCT05267899）数据表明，HC0301的安全性良好。值得一提的是，HC0301已被FDA授予孤儿药资格认定，这一认定突显了其在晚期肝癌领域的潜力和优势，进一步证明了其在治疗这一致命疾病方面的独特价值和重要性。除肝癌治疗领域外，HC0301在其他类型肿瘤的研究也正在加速进行中。本次美国FDA批准HC0301进入II期临床试验，将显著加速该药物的临床研究进程，为全球的晚期肝癌患者带来新的希望。这一突破性进展标志着HC0301在治疗晚期肝癌领域的潜力获得了国际认可，同时也是海昶生物临床开发迈向全球化道路的关键一步。
关于海昶生物
浙江海昶生物医药技术有限公司位于杭州中国医药港，是一家以创新生物医药技术开发为主，具有自主创新能力和全球知识产权的国家高新技术企业。公司紧紧围绕“分享、进取、求真、务实”的核心价值观，以药物递送系统开发和产业化为核心，专注于mRNA疫苗、小核酸药物等核酸创新药及高端复杂注射剂的开发。产品管线覆盖传染病预防、肿瘤免疫治疗、抗肿瘤、镇痛等领域。
